诺诚健华：BTK自身免疫领域重大突破

大家好，感谢邀请，今天来为大家分享一下诺诚健华：BTK自身免疫领域重大突破的问题，以及和的一些困惑，大家要是还不太明白的话，也没有关系，因为接下来将为大家分享，希望可以帮助到大家，解决大家的问题，下面就开始吧！

今年上半年，诺诚健华成功“摘B”，这意味着其创新能力、研发成果转化能力、商业化能力等综合方面得到了市场的验证，公司已进入2.0发展阶段阶段。但我们惊喜地发现，在跨越周期、从生物科技向生物制药的冲刺路上，诺诚健华手中还有一张隐藏的王牌。

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资金使用效率之王长跑耐力跨周期

在说诺城建华的惊喜之前，我们先来看看市场。

2021年下半年以来，受诸多宏观因素影响，市场流动性明显减弱，医药行业进入资本寒冬，不少创新药企进入下行周期。截至目前，美联储7月加息已被市场押注为最后一次。加息的影响逐渐消退。港股流动性萎缩的状况也得到明显缓解。生物医药融资环境趋于改善。黎明即将到来，但恢复还需要时间。

受近期反腐风暴影响，医药板块在众多“小道消息”中开始了一波情绪下跌。创新药领域的“倒春寒”，让市场的注意力重新回到了不可避免的话题“可持续发展”上。新药研发的长期性和高风险性要求创新药企拥有充足的资金。

创城建华无论是在现金“盈余”储备还是资金利用效率上都给了我们足够的安全感，堪称资金利用效率之王。

中报显示，截至2023年6月30日，诺诚健华现金及现金等价物为87.4亿元，在众多生物科技公司中遥遥领先； 2023年上半年，诺诚健华研发费用总额为3.58亿元。仅根据货币资金/研发费用结果，诺诚健华的资金利用效率约为24.41，在18A药企中名列前茅。

资金使用效率高，但生物医药行业最重要的研发投入持续加大。诺诚健华2023年上半年研发费用总额为3.58亿元，较去年同期的2.74亿元增长31%，主要得益于更多临床试验尤其是国际多中心临床试验的持续推进。钱要花在刀刃上，创新是生物医药产业发展的生命线。因此，我们必须持续加大创新投入，才能在长周期生物医药赛道获得更多创新成果，最终让更多创新药物在全球获批上市，帮助企业不断强化“造血”功能。

作为药企生命线的参考指标，诺诚健华一流的资金运用效率为其提供了强大的抗风险能力。随着市场由热转冷，充裕的现金流和高效的研发策略将有助于诺诚建华长期渡过周期。

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BTK BCL2抑制剂，血肿领域王牌组合

在诺诚健华的众多管线中，以BTK抑制剂奥布替尼为基石疗法的血肿领域治疗占比最大，而中期报告的惊喜之一就藏在这里。

中报显示，诺诚健华自主研发的1类新药奥布替尼2023年上半年贡献收入3.21亿元，同比增长47.8%。作为第二代BTK抑制剂，奥布替尼占据了近100%的BTK靶点。它具有创新的化合物结构和更小的空间角，提高了BTK的激酶抑制活性和选择性。

2020年，奥布替尼获批用于治疗复发/难治性CLL/SLL和复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL），并将于2021年底纳入医保。2023年4月，奥布替尼获得NMPA批准用于治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤（MZL）患者，成为国内首个也是唯一一个获批用于MZL适应症的BTK抑制剂，填补了市场空白，显示出比同类药物更强的安全性和选择性优势，值得推荐被中国临床肿瘤学会（CSCO）列为复发或难治性CLL/SLL、复发或难治性MCL等血肿性疾病的优先治疗药物。

中报还披露，奥布替尼一线治疗CLL/SLL的注册III期临床试验患者招募工作已完成。在美国，奥布替尼治疗复发或难治性MCL 的注册II 期临床试验的患者招募已于2023 年上半年完成，预计将于2024 年中期向FDA 提交NDA。

同样是诺诚健华在血液领域的计划之一，其自主研发的B细胞淋巴瘤2（BCL2）抑制剂ICP-248已于上半年取得进展。

BCL2是细胞凋亡途径的重要调节蛋白，其异常表达与多种恶性血液肿瘤的发生、发展有关。 ICP-248通过选择性抑制BCL2并恢复肿瘤细胞的程序性死亡机制来发挥抗肿瘤功效。

中期报告数据显示，诺诚健华ICP-248的I期剂量递增试验正在进行中。初步研究结果表明其具有良好的安全性和药代动力学（PK），特别是在相对较低的剂量水平下取得的有效性。显示与其他BCL2 的差异。到目前为止，四名患者已完成给药，三名患者已完成频率评估。其中两人已达到完全缓解（CR），并且微小残留病（uMRD）已无法检测到。多项研究成果将支持ICP-248和奥布替尼治疗CLL/SLL的全球一线开发。 ICP-248将成为公司重要的全球研发管线。预计今年年底前在美国提交研究性新药申请（IND）。 ）。

BCL2抑制剂的商业潜力已得到验证。

世界上第一个获批的BCL2 抑制剂是Venetoclax。 2020年至2022年，Venekra全球销售额分别为13.37亿美元、18.2亿美元、20.02亿美元，年均增长率17%。根据艾伯维给出的销售指引，Vinecla预计2026年销售额将达到60亿美元，展现出巨大的想象空间。

此外，BCL2也是BTK抑制剂耐药后的首选治疗选择。 BTK BCL2抑制剂协同作用显着，充满国际想象。

凭借BTK BCL2抑制剂这一隐藏王牌，诺诚健华将进一步确立其在血肿治疗领域的领先地位。

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BTK在自身免疫领域取得重大突破，潜在增长引擎已预热

对于已经成为最有潜力的抗癌靶点之一的BTK来说，自身免疫是一片有待开发的广阔蓝海。在RA、MS、ITP、SLE等多种自身免疫性疾病中，BTK介导与疾病密切相关的病理生理过程，包括自身抗体的产生和多种促炎因子的分泌。

用BTK抑制剂治疗自身免疫性疾病本应是征服癌症领域后的下一个胜利，但迄今为止世界上还没有现成的药物。

BTK在多发性硬化症（MS）领域的发展颇具挑战性。包括赛诺菲、默克等跨国公司在内的BTK抑制剂在MS领域都遇到了挑战。根据FDA官方信息，在FDA已批准的26种治疗多发性硬化症（MS）的药物中，其中24种的药物标签中包含“肝毒性”、“肝损伤”或“自身免疫”等术语。 ” “肝炎”等不良反应。

8月9日，诺华宣布其BTK抑制剂瑞布替尼治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）的III期REMIX-1和REMIX-2研究取得积极成果，并达到所有主要终点。和次要终点。希望BTK的自身免疫魔咒能够被打破，诺诚健华正在进一步探索其对慢性自发性荨麻疹（CSU）的潜在疗效。

中期报告显示，诺诚健华奥布替尼在自我免疫领域公布的数据相当鼓舞人心。

奥布替尼治疗多发性硬化症(MS) 的全球II 期试验的24 周数据与之前报道的12 周疗效和安全性趋势数据一致。奥布替尼治疗MS 的所有三个剂量组的24 周数据均达到主要终点。奥布替尼显着降低了多发性硬化症(MS) 患者的疾病活动度，显示出剂量依赖性（Cmax 驱动）的改善趋势。与安慰剂（第12 周后每天一次50 mg 奥布替尼）相比，80 mg 每日一次剂量组在第24 周时累积的新钆增强T1 脑损伤(Gd T1) 减少了92.3%。与其他已批准或正在开发的多发性硬化症药物相比，这种减少是最显着的。

所有奥布替尼剂量组在治疗4周后均达到T1新病灶控制，且效果可持续长达24周。 80 mg 每日一次剂量显示出最佳疗效、24 周内最佳病变控制以及最佳安全性，表明80 mg 每日一次有可能成为治疗MS 的最佳剂量。

同样在自身免疫领域，奥布替尼在原发性血小板减少症（ITP）的单药治疗方面也取得了重大突破。奥布替尼已获得治疗原发性免疫性血小板减少症（ITP）的概念验证（PoC），并获批进入III期注册临床试验。最新数据显示，50mg组中有40%的患者实现了主要焦点；在对糖皮质激素（GC）或静脉注射免疫球蛋白（IVIG）敏感的患者中，75.0%的患者在50 mg剂量下达到了主要终点。

目前，自身免疫领域尚无BTK靶点药物。随着orbrutinib治疗MS的24周临床试验的高效以及ITP三期临床试验的启动，诺诚健华让我们看到了自身免疫领域的广阔海域。

航行在蔚蓝的大海上，诺程建华快艇的引擎已经轰鸣。

结论：以奥布替尼为核心，加上血液学领域丰富的在研药物管线，以及未来潜在的内、外用药物研发，诺诚健华旨在通过单药覆盖整个血液学领域或联合疗法。成为中国乃至世界血肿领域的领跑者。

在血肿领域，诺诚健华的围墙正在逐步筑起。勇敢地进军自我回避的“无人区”，一旦成功，将是InnoCheng建华最大的alpha。

差异化的管线布局，使诺诚健华真正摆脱了目前药企“泛创新”拥挤的局面，进一步增强了其跨周期的能力。

曾在耶鲁大学持有数百亿美元的投资“教父”戴维·斯文森表示：“跟随市场、不依赖人为投资组合创造的回报，称为核心资产。”

生命周期长、充满确定性的InnoCheng建华大概就是它了。

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